药融资丨心脏病基因治疗公司完成2260万美元融资，用于推进临床研究

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2021年3月25日/药融资新闻 DrugFunds News/--3月22日，XyloCor Therapeutics宣布完成数额为2260万美元的额外A轮融资，融资总额提高到4190万美元。该资金用于进一步改善通过血管内皮生长因子（0VEGF）基因疗法XC001的使用，以提高冠状动脉搭桥术（CABG）的有效性。

XyloCor是一家致力于运用基因疗法治疗冠状动脉的生物医药公司。2018年12月6日完成1700万美元的A轮融资，主要用于候选产品XC001（一种针对心血管的血管生成基因疗法）的开发，并进行了1/2期临床试验。

XC001作为一次性治疗，旨在在心脏中特异性表达能够促进血管增生的血管内皮生长因子（VEGF），以促进心脏的血管生成，为血液供应不足的心肌区域提供动脉血流，从而改善慢性心绞痛患者的运动耐量。难治性心绞痛患者的发病原因是冠状动脉被堵塞，心肌无法获得足够的氧气来支持工作，导致出现胸痛。这些患者对标准药物治疗无效，并且不适合常规血运重建术，包括冠状动脉搭桥手术、经皮冠状动脉介入治疗和支架。

在CABG试验中，研究人员通过对12例难治性心绞痛患者分别使用四种剂量的XC001，确定最高的耐受剂量后，将在另外21位参与者中对其进行测试。六个月后，XyloCor对终点通过的基因治疗对运动的耐量和心绞痛的发作进行评估。

XyloCor还有一个候选产品XC002，目前正在进行针对心脏病发作的心脏组织损伤患者的临床前研究。

▲ 研发管线（图片来源：XyloCor Therapeutics）

当心肌没有获得所需氧气量时，就会发生慢性心绞痛或胸痛。这通常是由于冠状动脉疾病，其中主要冠状动脉中的动脉粥样硬化狭窄，冠状动脉心脏病是由于流向心肌的血流不足引起的。

众所周知，尽管存在狭窄，一些患者可以发展挽救心肌的侧支动脉。因此，合理的是，可以通过向缺血性肌肉提供新的血流来治疗这种病症。冠状动脉搭桥手术和血管成形术技术是这种治疗原则的极好例子。然而，这些方法并不适用于所有患者，并且存在越来越多的严重心绞痛患者，即所谓的难治性心绞痛，其不能用这些常规方法治疗。

基因疗法是一个令人兴奋的新兴医学领域。凭借强大的科学基础和经验丰富的团队，XyloCor有望解决心血管疾病严重未满足的医疗需求。

多款心脏基因治疗

2021年3月1日，专注于开发心脏疾病疗法的生物技术公司Tenaya Therapeutics宣布，已完成1.06亿美元的C轮融资。该轮融资将用于将公司先导项目——治疗肥厚型心肌病（HCM）的AAV基因疗法推进临床、在旧金山湾区建立用于AAV生产的专有cGMP工厂等。

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Rocket Pharmaceuticals公布了其候选AAV基因疗法RP-A501的最新临床数据，早期数据显示AAV基因疗法对于心脏病显示出积极的治疗希望。

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由丘奇教授共同创立一家生物技术初创公司Rejuvenate Bio宣布，将启动一项试验，以测试该公司的基因治疗技术在狗的二尖瓣疾病中的疗效，这种疾病会导致狗出现心力衰竭。

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近年来基因疗法的发展速度越来越快，多家企业在各种研究中已经展开了大量的工作，在未来希望该技术能够造福更多的人。

在本次2021 生物药创新技术大会（BPIT）会议第二届国际基因编辑与基因治疗技术研讨会上，将邀请到众多业内著名专家来到现场，对基因编辑技术进行多维分析和探讨，精彩不容错过！

参考资料：

1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/xylocor-bags-23m-to-expand-heart-disease-gene-therapy-r-d

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